Olga Germanenko🌏

Несмотря на то, что во всем мире нусинерсен применяют для лечения СМА каждые 4 месяца, в Японии режим дозирования - каждые 6 месяцев. Японские ученые оценили режим дозирования раз в 6 мес у взрослых пациентов по сравнению с группой контроля (Европейская популяция из европейских наблюдательных исследований) и пришли к выводу, что у амбулаторных (ходячих) пациентов 6-мес режим дозирования показывает тот же результат, однако у неамбулаторных он оказывается менее эффективным.Long-Term Effects of Nusinersen Dosing Frequency on Adult Patients With Spinal Muscular Atrophy: Efficacy of a 6-Month Dosing Interval Spinal muscular atrophy (SMA) is a genetic disease caused by the degeneration of spinal motor neurons due to a deficiency in survival motor neuron protein (SMN) protein, leading to progressive muscle atrophy and weakness. nusinersen, an antisense oligonucleotide that increases SMN protein expression, has shown effectiveness in both pediatric and adult patients with SMA. While it is administrated every 4 months during the maintenance period in most countries, the dosing interval is 6 months in Japan. The impact of this dosing difference on long-term outcomes is not fully understood. This study evaluates the long-term efficacy of the 6-month dosing protocol of nusinersen in adult SMA patients.We assessed 14 adult patients treated with nusinersen every 6 months over a period of up to 39 months using the HFMSE and RULM. The results were compared with those from a recent cohort study of adult SMA patients in Europe.For ambulatory patients, the mean changes in HFMSE scores at 15, 27, and 39 months were 6.7, 8.3, and 8.0 points, respectively. These results were similar to those observed in the European cohort. In contrast, for nonambulatory patients, the mean changes in HFSME scores were –0.3, –1.4, and –1.3 points, and the mean changes in RULM scores were 2.0, 0.5, and 1.0 points at the same time points. These results were generally less favorable compared to the European cohort but did not reach clinically meaningful deterioration.The findings of this study suggest that the 6-month nusinersen dosing protocol provides sustained long-term benefits for ambulatory adult SMA patients. For nonambulatory patients, the 6-month protocol appears less effective than the 4-month protocol. We believe that future nusinersen treatment strategies for adult SMA patients should be flexible, with adjustments based on disease severity. In particular, increasing the dosing frequency and/or dosage in nonambulatory patients may lead to greater improvements.

Минпромторг финализировал предложения по содержанию перечня СЗЛСМинпромторг представил отрасли финальную версию своего подхода к созданию перечня стратегически значимых лекарственных средств. Ведомство предлагает формировать его на основе двух списков с различными группами препаратов и разными мерами поддержки: если для лекарств из первого перечня будет действовать правило «второй лишний», то для лекарств из второго — только ценовые преференции. Индустрию, за исключением отдельных пунктов, эта версия устраивает, а межведомственные противоречия будут сниматься на совещаниях с участием вице-премьеров.АПД: И приняли:Госдума приняла сразу во втором и третьем, окончательном чтении законопроект о закреплении понятия перечня стратегически значимых лекарственных средств (СЗЛС). Сам перечень, порядок и критерии его формирования предстоит утвердить правительству. Соответствующая информация опубликована в системе обеспечения законодательной деятельности. Изменения внесены в статью 4 Федерального закона № 61 «Об обращении лекарственных средств». Законопроект начнет действовать с 1 сентября 2025 года.В действующей редакции постановления № 1875 правило «второй лишний» для стратегически значимых препаратов полного цикла, включенных в перечень после 1 января 2025 года, будут применяться только с сентября 2027 года

Федеральный регистр пациентов с психическими заболеваниями, требующими диспансерного наблюдения должна начать действовать в России с 1 марта 2026 г. – решение об этом в конце мая принял кабмин. О возможных угрозах для благополучия больных в связи с этим нововведением

Ну и по-прежнему в помощи нуждается Артем Колмак, которому необходимы аккумуляторы для ИВЛ и коляска. Старые аккумуляторы на исходе и ИВЛ почти не держит заряд, а значит, Артем не может даже на час отлучиться от розетки - иначе есть риск, что не ИВЛ не сможет работать,а мальчик дышать. Да и старая коляска мала - а удобную получить по сертификату не получается - она сильно дороже, собираем на разницу между номиналом сертификата от государства и суммой, которую нужно добавить для покупки коляски. В общем, никаких прогулок летом - а для ребенка на ИВЛ - это практически единственный сезон, когда можно наслаждаться улицей без боязни заболеть, а не сидеть в 4 стенах дома.Собрано 14% от нужной суммы, осталось собрать 388 тысяч рублей

А помогаем по пятницам субботам сегодня будет про маленькую 2-летнюю Варю с диагнозом СМА, для которой фонд "Игра" собирает средства на активную коляску.Нет, активная коляска для 2-летнего ребенка - не прихоть. Это возможность развиваться. Она дает шанс двигаться, исследовать мир. В ней укрепляются руки, улучшается осанка, появляется самостоятельность.Поможем сегодня Варе из Алтайского Края